癌症的靶向治疗存在着这样一个趋势：随着精准治疗的发展，靶向药物种类增多、覆盖的适应症更加广泛，靶向药物的研究正在从“常见靶点”向“罕见靶点”逐渐推进。
但是，到底什么样的靶点，才能算是“罕见靶点”呢？
听多了这样的描述，相信大家的心中对于“罕见靶点”都已经有了一个模模糊糊的概念——检出率较低的突变位点，很可能就有希望成为罕见靶点。事实上，根据2019年的罗氏肺癌创新高峰论坛分会场SMALL GENE BIG FUTURE上专家发表的意见，“罕见靶点”应当满足以下几个特征：
突变频率低，在5%以下或比ALK突变频率低；
从功能上来说必须为癌症驱动基因；
必须有可用的靶向药物。
目前临床上相对常被提及的罕见靶点，阳性率甚至可能不足1%。但在许多患者数量较多的“大”癌种当中，即使是仅占1%的突变类型，也可能有上万的患者。
针对常见靶点的研究，能够保证最大量的患者获益；针对罕见靶点的研究，却能够补足临床已有靶向药物的短板，弥补这些治疗上的空白、为少数患者带来福音。
常年位居患者数量榜首的肺癌就是这样的一个“大”癌种，针对肺癌罕见靶点的研究一直是靶向药物研究的重点方向、难点方向。而这些针对“罕见靶点”的“特效药”，也成为了这部分癌症患者们长生的希望所在。
在本期专家直播中，全球肿瘤医生网携手e药安全，有幸邀请到了江苏省中医院呼吸与危重医学科副主任王谦，和嘉兴市第一医院呼吸内科主治曹林峰，带领大家共同探索非小细胞肺癌罕见基因靶向治疗的前进路。
王谦
曹林峰
嘉兴市第一医院（嘉兴学院附属医院）
呼吸内科 主治医师
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