科学家开发出治疗罕见肉瘤的新方法

2018-11-214295

都柏林圣三一学院（TCD）的科学家们开发了一种新疗法，该疗法可有助于治疗最常见的影响年轻人的罕见软组织肉瘤。滑膜肉瘤是一种由基因突变引起的难以治疗的癌症，最常见于腿部或手臂，还可能出现在身体的任何部位。

对于肿瘤大小为5-10cm的患者，十年后的存活率不到三分之一。TCD团队使用CRISPR基因筛选技术鉴定癌症生物学中的潜在治疗靶点。他们发现了一种名为BRD9的蛋白质，它可以通过与导致疾病发展的SS18-SSX蛋白质合作保证滑膜肉瘤细胞的存活。

科学家随后设计了一种靶向和降解BRD9蛋白的药物。在使用小鼠的试验中，他们发现他们制造的药物可以降解BRD9蛋白，将其从癌细胞中去除，可以成功阻止肿瘤的生长。该研究的主要作者Gerard Brien博士说，“它会诱使细胞消除它们所依赖的蛋白质，从而导致它们死亡。”该团队还发现该药物不会影响正常细胞的细胞过程，这会导致较少的副作用（如果有副作用的话）。研究人员的下一步计划将是在患者的临床试验中测试这款新药，科学家们希望这些药物将在不久的将来进入临床。该研究发表在国际期刊《eLIFE》上。

https://www.rte.ie/news/health/2018/1120/1012136-new-cancer-therapy/

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