儿童肿瘤新技术有哪些,这3大创新疗法在中国启动临床招募!这些儿童肿瘤患者有救了
拯救儿童肿瘤患者，这3大创新疗法在中国启动临床招募了!
世卫组织资料显示，恶性肿瘤已成为儿童第二大死因。而在中国，根据国家儿童肿瘤监测中心发布的研究数据显示，过去3年，我国共有超12万名儿童和青少年被诊断为癌症。由于认知不足、误诊、缺乏早期筛查机制和医保覆盖，大部分孩子的治疗预后远低于发达国家，成为摧毁无数幸福家庭的噩梦!更糟的是，长期以来，儿童脑瘤可选择的治疗方案除了手术放化疗外则寥寥无几，临床上迫切需要权威的指导和更多的治疗方案。
值得振奋的是，近年来儿童肿瘤癌症治疗领域不断涌现出“特效”药物和前瞻疗法。泛癌种靶向药，CAR-T疗法，质子治疗等儿童肿瘤的“特效”疗法让一些患儿成功摆脱癌症，重回正常生活!儿童肿瘤治疗正处在一个令人兴奋时代!2023年，这3款新疗法已在中国启动临床招募，给孩子们带来全新生机!
一、关爱天使!儿童肿瘤质子治疗救助项目
在欧美日等发达国家癌症中，质子治疗已成为儿童恶性肿瘤广泛应用的标准治疗手段之一。而在中国，但由于费用高昂，未纳入医保等诸多因素，这项先进的治疗技术没有得到有效应用与推广。无数的中国的儿童肿瘤患者家庭在盼望着接受质子治疗，重获新生!
为认真贯彻响应《关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知》(国卫医发〔2019〕50 号)、《山东省人民政府办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的实施意见》(鲁政办发〔2022〕12 号)等文件精神，体现社会对儿童肿瘤患者的关爱，缓解患者家庭的经济负担，为儿童肿瘤患者提供质子治疗费减免，国内知名肿瘤中心联合全球肿瘤医生网开展“关爱天使”儿童肿瘤质子治疗救助活动!
报名条件
●全国范围内3-18岁实体肿瘤患者。
●此次减免治疗费的救助活动的针对病种为髓母细胞瘤、脑室管膜瘤、横纹肌肉瘤、颅内生殖细胞瘤。以上病种作为常见的儿童肿瘤，质子治疗的治愈率高，术后副作用小。
●其他类型的癌症患儿可以申请质子治疗大额救助。
●点击在线咨询或全球肿瘤医生网救助热线咨询详情。
11年无癌!CAR-T疗法为儿童血液肿瘤患者带来新生
提到Emily Whitehead，相信有很多病友都听过她的大名。她是世界上第一位接受 CAR T 细胞治疗的白血病 (ALL) 患儿，如今，她体内癌细胞已经完全消失了11年，连前美国总统奥巴马都被她的抗癌经历震撼而亲自接见，她也成为这一史诗级疗法的代言人被载入史册。
每一年，艾米莉都会用拍照打卡的形式，宣告自己又成功的跨过一年。2023 年 5 月 10 日，艾米莉庆祝自己成为首位接受 CAR T 细胞治疗后成功治愈11周年。她已从十年前那个差点被死神夺去生命的光头小女孩成为一个亭亭玉立的18岁花季少女。
在全球癌症细胞免疫治疗领域，CAR-T疗法无疑是独占鳌头。因为CAR -T疗法的研发成功，创造了”治愈“癌症的奇迹，也让科学家们看到了基于T细胞的强大抗癌实力。
CAR-T，全称是“嵌合抗原受体-T细胞”免疫疗法。CAR-T中的T，指的就是所有人体内都有的免疫细胞--杀手T细胞。而这种疗法是将患者体内杀伤力及数量都不足的T细胞提取出来，通过先进的基因工程技术，为T细胞装载能精准识别癌细胞的“导航头”，同时将这种带着”GPS导航头“的T细胞扩增为数亿级别战斗力倍增的免疫大军，这些细胞被回输到患者体内，一旦遇见肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。
一图读懂CAR-T细胞工作原理
这张图片形象的展示了CAR-T疗法的工作原理：细胞工程技术对杀手T细胞进行基因编辑，在T细胞表面产生名为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质。这张图就是CAR，它在T细胞膜上插着，细胞外的灰橘色小导弹一样的装置就是肿瘤抗原识别区，细胞内部的蓝色香肠是刺激信号区域。当装了“GPS”导航的小导弹找到癌细胞表面的抗原并与之结合时，刺激区接受到信号之后启动杀敌模式，精准清除癌细胞。
截止目前，FDA共批准了6款 CAR-T 疗法，中国也上市了3款CAR-T产品，全球共有8款CAR-T疗法获批!
目前全球范围已有众多的患者被CAR-T疗法治愈。全球首批接受CAR-T疗法的幸存者，有三位至今持续缓解时间超过十年!这是目前已知的最长的CAR-T治疗后的响应时间!
好消息是，目前国内的CAR-T疗法正在招募儿童及青少年CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病患者，这意味着，儿童肿瘤患者有机会免费接受这种全球前瞻疗法的治疗，这是中国患儿家庭的福音!(注：部分项目已停止招募，详情咨询医学部评估匹配)
申请流程
1.按要求将病历资料提交至全球肿瘤医生网医学部;
2.医学部初步评估后匹配合适的临床试验;
3.向相应的试验中心提交病历资料;
4.评估通过后协助患者参加临床试验。
治疗2个周期肿瘤完全消失!检测到这一靶点就有救了
一名婴儿在4个月大的时候被确诊为原发性脊柱高级别胶质瘤，由于无法手术，先接受了化疗，在 72 周的长春新碱、环磷酰胺、顺铂和依托泊苷的治疗后，效果比较理想，病情控制稳定。但不幸的是，3岁时肿瘤出现进展。医生做了全面基因组测序分析后发现，竟然幸运的存在ETV6-NTRK3基因融合。当时，一种名为 larotrectinib (拉罗替尼，Vitrakvi®; 代号LOXO-101) 的药物，能敲除由 TRK 融合产生的蛋白质，大幅击退癌症，正在进行临床试验，于是这位幸运的小患者开始接受拉罗替尼的治疗，令所有人都没想到的是，拉罗替尼就像是这种恶性肿瘤的克星一样，几天内，肿瘤开始迅速缩小。短短2个周期的治疗后，肿瘤全部消失，达到完全反应(CR)!22 个周期后的复查仍没有疾病迹象(图 2B)并且没有明显的不良反应。截至数据发表时，已持续治疗15.7 个月，并且治疗仍在进行中。
2018年底，随着“治愈系”抗癌神药拉罗替尼的震撼上市，部分儿童肿瘤患者也迎来了春天，因为这款针对17种实体瘤有效的药物专门在儿童肿瘤种种做了临床试验，进一步被证实该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答!而使用这个药的前提就是需要有NTRK融合。
2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!同时也有了响当当的大名-维泰凯®。近日，另一种剂型——口服溶液的相同适应症也正式得到了上市的批准，但是溶液剂型能提高儿童用药的依从性，用药剂量也更加精准，让深受病痛折磨的儿童也有了更多的治疗选择。
值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代!目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!
现在，我们有很多的治疗选择。肿瘤学家可以更精准地选择具有更好结果和更好耐受性的疗法，对患者来说更是一件好事。越来越多儿童肿瘤患者将在科学指导和精准医疗指导下，获得更长的生存期甚至达到临床治愈。
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