CAR-T治疗骨髓瘤成功案例
再次复发的多发性骨髓瘤患者陈先生已经尝试了多种治疗方案，均以失败告终。在寻找新的治疗方式时，他了解到嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，这种“活的药物”可以再次为自己带来缓解希望……
多发性骨髓瘤又复发,我该怎么办
“人生无一帆风顺，不如意十有八九”，我这样劝慰自己，我又复发了。回想在医院诊断出多发性骨髓瘤的那天，阳光虽明媚，但我却进入了阴影里。经过诱导治疗、自体造血干细胞移植、巩固治疗、维持治疗后，我逐渐恢复了健康，重新站在了阳光下。原以为我的阴霾已过，谁知，我又复发了，此刻我又变成了阴影下的孤舟，被大浪掀翻了，尝试了各种治疗方法，均以失败告终，难道我这叶孤舟，就这样沉到海底了吗?
“不，一定还有别的办法。”当我的病情再次恶化时，这是我唯一的信念。
在不断寻找新的治疗方式时，医生向我提出了一个新的治疗方法：“或许可以试一试CAR-T疗法临床试验。”CAR-T疗法?这个名词对于我来说是陌生的，但医生的语气和表情让我感受到了一丝希望。
因此，为了了解更多关于CAR-T疗法的信息，我开始查阅大量资料，同时也联系了已经参与过CAR-T疗法临床试验的其他骨髓瘤患者，询问他们的治疗经历和感受。这些信息都让我对CAR-T疗法有了更深刻的认识。
什么是CAR-T疗法?——精锐的杀瘤"特种兵"
CAR-T疗法是利用基因修饰的效应T细胞治疗肿瘤的新策略，它能特异性识别肿瘤相关抗原靶点，识别结合后将激活增殖T细胞的信号传递至细胞内，引起T细胞激活和增殖，从而有效杀伤肿瘤细胞【1】。这种新型疗法，已经应用于急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤等血液肿瘤的治疗。全球首位被CAR-T疗法“治愈”的白血病儿童——Emily Whitehead，已经实现无癌生存超过11年。
简而言之，CAR-T疗法是一种利用升级过的自身免疫系统攻击肿瘤细胞的治疗方法，也被称为“活的药物”。它具有针对性，精准靶向肿瘤细胞，同时充分发挥免疫监视功能，能够及时识别并清除肿瘤细胞，就像机体内的免疫监察兵一样。这种治疗方式的奥妙在于，它可以重塑机体的免疫系统，让其变得更加强大和敏锐，从而有效地抵御肿瘤复发。
CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤——靶向精准
CAR-T细胞疗法
多发性骨髓瘤是一种由骨髓中浆细胞恶性增殖引起的血液系统恶性肿瘤，B细胞成熟抗原(BCMA)几乎在所有多发性骨髓瘤细胞系上都有表达，是多发性骨髓瘤治疗的理想靶点之一。目前，靶向BCMA的CAR-T细胞疗法已取得诸多进展，表现出了很好的疗效。
具体来说，这种CAR-T细胞疗法，可以特异性识别骨髓瘤细胞，并在体内快速扩增完成“地毯式清瘤”，同时还可长期在体内存续，实现对骨髓瘤细胞的免疫监视降低复发，实现长期抗肿瘤效应【3】。
目前国内可供选择的CAR-T产品有哪些
目前，有几款国内治疗多发性骨髓瘤的CAR-T产品的上市申请已获药品审评中心(CDE)受理并被纳入优先评审5将迎来获批上市。其中，伊基奥仑赛是一种新型全人源BCMA CAR-T细胞疗法。根据2023ASCO壁报显示，接受伊基奥仑赛治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的总体缓解率(ORR)高达96%，无CAR-T治疗史患者的ORR高达98.9%，95%的患者达到微小残留病(MRD)阴性，82.4%的患者持续保持MRD阴性状态超12个月【4】，其较传统疗法展示出了疗效优势，能够给予复发\难治患者再次深度缓解的希望。
CAR-T疗法价格高?其实也具"性价比"
骨髓瘤的治疗是一场持久战，一般来说，复发/难治多发性骨髓瘤患者通常需要接受多种药物的长时间持续治疗，多疗程的联合用药费用可能多达数十万，甚至上百万元。
●比如，一线治疗使用基于CD38单抗(一线使用CD38单抗需自费)的免疫联合疗法DVMP，一般在患者病情进展之前大约需使用3年，而仅CD38单抗一项花费就多达100余万元，且CD38单抗前8周需每周用药，后续2~4周用药一次6，患者就医频繁，对工作和生活都会造成影响，还可能导致误工费等隐性支出。
●比如，一线治疗复发后，二线治疗可以选择DKd或DPd方案。其中DKd方案中，大部分患者至少可用一年7，而仅CD38单抗一年的治疗费用就超过了50万元，加之卡非佐米单月治疗2万左右，整套方案一年治疗费用也逾90万元;而DPd联合方案治疗一年的整体费用也要60万元上下。尽管这类治疗方案，医保能够报销相当一部分，但患者每年自费支出仍要十几二十万不等。若使用三年，整体治疗费用也接近60万，加之副反应管理也涉及的治疗费用也是一比不小的开销，如“升白针”等。
●再如，多次复发的患者使用塞利尼索的联合治疗8，一年下来仅塞利尼索的治疗费用就超过了20万元。
反观，CAR-T疗法的治疗费用。目前FDA批准上市的多个CAR-T产品费用高昂，定价区间在37.3万-47.5万美元，单次治疗费用折合人民币均超过240万元。而我国此前获批的治疗淋巴瘤的CAR-T产品公示价格为129万元/支，相比国外定价降低不少。因此，相信治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的CAR-T产品在国内获批后也能提供合适的价格。此外，相较于传统疗法，CAR-T只需要输注一次，避免身体遭受更多的痛苦和治疗过程的繁琐。
病友有话说:坚持治疗决不放弃,幸运遇到CAR-T
陈先生(化名)：“诊断为多发性骨髓瘤之后我感到非常失望，看到一些报道了解到这个病没法治愈，但已经发生的事没有办法改变，我选择积极接受治疗。家人一直很支持我，表示无论如何都要把病治好。所以我们一直在坚持，一直在寻找新的疗法，直到遇到参与了CAR-T疗法临床试验，目前治疗近3年病情已好转，没有复发。”
陈先生接受患者组织访谈画面
尾声:无畏巨浪,CAR-T疗法助力患者坚毅前行
CAR-T疗法不仅具有针对性和可定制性，而且还能够充分发挥机体的免疫监视功能，及时识别并清除肿瘤细胞。将成为患者战胜骨髓瘤的强大武器。希望所有的骨髓瘤患者，都不要放弃希望和信念，在医学的进步和科技的发展下，我们永远都有新的选择和机会。让我们一起握紧每一个拯救生命的机会，为我们的未来和希望而奋斗。
P.S全球首款全人源靶向BCMA CAR—T细胞免疫疗法伊基奥仑赛注射液即将迎来中国获批，为复发难治骨髓瘤患者带来治愈希望!
参考文献
1.Jasiński M, et al. Front Immunol. 2021 Feb 24;12:632937.
2.Bourré 博士, L. Crown Bioscience. https://www.crownbio.cn/2018-2-20/
3.Yu B, et al. J Hematol Oncol. 2020 Sep 17;13(1):125.
4.Chunrui Li, et al. 2023 ASCO.
5.CTR20181007详细信息 (chinadrugtrials.org.cn)
6.达雷妥尤单抗注射液说明书
7.Usmani SZ, et al. Lancet Oncol. 2022 Jan;23(1):65-76.
8.Grosicki S, et al. Lancet. 2020 Nov 14;396(10262):1563-1573.
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