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中国国家药品监督管理局(NMPA)授予NTRK/ROS1抑制剂恩曲替尼用于治疗NTRK融合阳性的儿童实体瘤优先审批资格

2023-06-05848

  中国国家药品监督管理局(NMPA)授予NTRK/ROS1抑制剂恩曲替尼用于治疗NTRK融合阳性的儿童实体瘤优先审批资格

  儿童肿瘤是恶性肿瘤当中比较特殊的一个分类。由于儿童本身的独特性,用于治疗儿童肿瘤的药物的发展,比起治疗成年肿瘤患者的药物来较慢,患儿选择并不多。

  不过就在近期,一款已经在许多儿童患者中取得了良好应用效果的新药,终于获得了NMPA授予的优先审核资格,有望在年内与患者们正式见面!

  缓解率76%,恩曲替尼新适应症纳入优先审批

  根据公告,NTRK/ROS1抑制剂恩曲替尼的第三项适应症被NMPA纳入优先审批,用于治疗NTRK融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。此前,恩曲替尼已经在国内获批用于治疗NTRK阳性的实体瘤以及ROS1阳性的非小细胞肺癌成年患者。

  Ⅰ/Ⅱ期STARTRK-NG试验分析了恩曲替尼治疗21岁以下儿童和青少年实体瘤患者的疗效。共35例患儿参与了临床试验,中位年龄仅7岁。其中17例患儿存在融合突变,整体缓解率为76%;其中罹患原发性脑肿瘤的患儿整体缓解率为70%,原发于其它部位的实体瘤患儿整体缓解率为86%。

  NTRK融合在儿童肿瘤中的检出率并不低,其中婴儿纤维肉瘤、涎腺分泌样癌等检出率甚至可以达到75%以上,胶质瘤、肉瘤、黑色素瘤、甲状腺癌等也有约5%。恩曲替尼将成为这些患儿的新希望。

  13岁女孩的经历:近10厘米的肿瘤消失

  儿童的身体情况与成年人截然不同,因此很可能会出现一类比较极端的情况:小小的幼儿体内,存在一个与他的体型完全不匹配的巨大肿瘤。

  有时候,孩子的肿瘤体积实在是太大,想做手术,需要面对的风险也巨大。往近了想是生存率比较低,往远了想还可能影响到一些周围的器官,影响功能发育、或者可能需要切除一些器官,进而导致孩子终身失去某些功能。这种时候要不要做手术?

  13岁的女孩M,就曾经面对过这样的难题。她的盆腔超声显示,在她的子宫颈有一个巨大的瘤体,尺寸达到了惊人的9.2 × 8.2厘米,严重压迫到了她的子宫体以及周围多个结构。

  如果按照常规的手术模式,医生需要将她的肿瘤以及周围的部分组织包括子宫一并切除——但这也意味着一个尚未成年的孩子将永久失去一个器官。最后,经过多方讨论,医生决定进行一种全新的尝试,让她首先接受靶向药物的新辅助治疗,尽量使肿瘤缩小,再接受手术,争取保下周围的健康器官与组织。

  结果是非常成功的——M的二代测序(NGS)结果发现了TPM3-NTRK1融合突变,使用了恩曲替尼作为新辅助治疗方案。仅12周,肿瘤缩小到只剩3.6厘米;30周时,肿瘤甚至彻底消失了!

  恩曲替尼治疗子宫颈肿瘤的效果

  NTRK抑制剂算是对肿瘤患儿比较“友好”的一类靶向药物。一来,这类药物对应的NTRK融合以及NTRK点突变在各类儿童肿瘤当中有一定的检出率,且通常对应的是以往临床上治疗比较困难的一部分患儿,因此它们带来的是“突破困境”的希望;二来,NTRK抑制剂当中的三款经典代表,第一代的拉罗替尼和恩曲替尼,以及第二代的瑞普替尼,治疗儿童肿瘤的疗效都非常出色。

  当然,由于我国对于这类临床试验的审核非常严格,面向肿瘤患儿的临床试验项目数量不太多,有需要的家长,可以点击在线咨询,提交孩子的病历资料,筛选是否有合适的临床试验项目,把握治疗的机会。

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