拉罗替尼治疗肉瘤效果怎么样,拉罗替尼治疗肉瘤成功案例分享

　　手术，放化疗是癌症治疗最重要的三种方式，而之后一旦出现进展，癌症患者常常陷入无药可用的绝境。近两年，肿瘤精准治疗领域的飞速发展正在不断制造长生存的奇迹，“革命性”抗癌药物拉罗替尼的上市每年可以帮助成千上万的人，它已经给世界各地的患者来了新的希望。

　　肉瘤患者和医生

　　IMAGE：BRIANA AYALA和她的肿瘤医生TED LAETSCH博士。LAETSCH博士将BRIANA的肿瘤进行了TRK融合检测，然后用LAROTRECTINIB成功治疗了她。

　　11岁罹患罕见肿瘤命悬一线

　　Briana Ayala出生在美国德克萨斯州一个普通的家庭里。2016年，11岁的Briana突然发现背部疼痛，吃了布洛芬后并没有明显的好转。于是父母带她去了医院进行详细检查，却得到了一张让全家人恐惧心碎的诊断-晚期癌症。并且医生说Briana的肿瘤是一种非常罕见的肉瘤，而且已经非常大，缠绕在主动脉和脊椎周围，性命垂危。更糟的是，没有医生敢做这样高风险的手术，因为一个不小心可能马上就会让她失去生命，

　　Briana的父母并没有轻易放弃，他们打遍了全美国医院的电话，终于找到了一线希望。德克萨斯大学西南医学中心的Stephen Megison教授说他们可以完成手术。

　　Briana很坚强，Stephen教授团队也非常出色，10 小时手术结束后，成功的将Briana从死神手中夺回。这场成功的手术也被该院誉为一次“英雄手术”，因为这是三刀合一的手术，需要把肿瘤取出来，把主动脉静脉切成两半，然后再重建主动脉。

　　手术化疗后病情进展,医生宣判"死刑"

　　但遗憾的是，手术只是给了Briana暂时缓解的机会，并没有治愈她。她的体内还有五个小肿瘤，需要继续接受化疗。化疗的巨大的痛苦并没有换来理想的结果，肿瘤产生的液体积聚并侵袭到她的脊椎，她病得很重，肿瘤仍在持续增大。

　　全家人都陷入了巨大的恐慌和无助。Briana的父母回忆说：当时医生说已经没有希望了，她将会死去，他们这样告诉我们三遍四遍.......

　　一切看起来都已经糟糕到了极点，但Briana的父母仍然抱着希望四处寻求新的治疗方案。

　　"一个奇迹"!全新药物成功击退肿瘤

　　3月13日是个值得纪念的日子。因为他们接到了改变Briana命运的电话。

　　Briana的主治医生Laetsch博士告诉他们，他把Briana的肿瘤组织切片送到权威的检测公司进行基因检测，发现Briana的癌症有TRK融合，而当时有一项专门针对NTRK融合的新药研究正在世界顶级的癌症中心进行临床实验，但是这项试验刚刚开始，一切都是未知的。

　　Briana的父母决定放手一搏，不会有比现在的情况更糟的了。

　　Briana参加了新药物的1期临床试验，这款名为larotrectinib 的药物能够治疗存在特定基因融合NTRK的所有的癌症类型。她开始每天两次服用该药物。幸运的是，几周之内，她的腹部疼痛和肿胀消失，扫描显示她的肿瘤显着缩小。

　　儿童肉瘤患者Briana

　　德克萨斯大学西南分校的研究人员表示，larotrectinib在1期临床试验中93%的儿科患者有效。(照片由比尔布兰森/国家癌症研究所提供)

　　Laetsch博士激动的说：“Briana很好，她已经完全恢复正常。除了不能长距离跑步，她可以做任何事情。我们已经在 17 名患者身上使用了这种药物。他们中的一些人的肿瘤已经缩小了。这种疗法对于肿瘤患者来说来说，确实是前所未有的。”

　　拉罗替尼治疗后的肉瘤患者Briana

　　将近两年后，Briana又回到了学校，和她的狗Goofy和家里的七只长尾鹦鹉一起玩耍。她也能够拿起她的素描垫和她对纽约市时尚生涯的梦想。当时的手术成功是一个奇迹，如今这款药物再次给了她重生的奇迹。

　　“这些是我们用拉罗替尼所看到的令人惊异的反应，”Laetsch博士说，“这就是我为什么如此兴奋的原因。”

　　所有癌症类型持续缓解时间超过4年!"传奇"抗癌药拉罗替尼有望在中国上市!

　　Briana并非larotrectinib试验的唯一受益者。截至2018年2月，已有55名儿童和成人在全国各地的试验地点参加了larotrectinib试验。包括出生就确诊肉瘤的女孩Rihanna，全球首位接受拉罗替尼治疗的Nichol Miller，最小的肿瘤患者Aliyanna等等。这些患者中超过75%的患者反应良好，肿瘤缩小或消失。

　　2018年11月，Vitrakvi ®(拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)正式获批上市引起了全球轰动，因为这是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药，具有划时代的意义。

　　这款药物的最大看点在于它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等多达21种癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。

　　在2021年6月6日的ASCO大会上，四项不同研究分析证实，拜耳公司的肿瘤精准治疗药物Vitrakvi™(larotrectinib)对于所有年龄，所有的癌症类型具有强大且长期的临床表现：

　　不管肿瘤类型如何，不论年龄大小，在所有NTRK融合的癌症患者中，206例可评估的成人和儿童肿瘤患者扩大的汇总数据显示：客观缓解率(ORR)高达75%!并且持续缓解时间(DOR)平均长达4年(49.3个月)以上!值得一提的是，这项数据覆盖了21类不同的癌症类型，意味着拉罗替尼是一款名副其实的适用于几乎所有实体瘤的广谱抗癌“神药”!

　　近日，国内传来重磅喜讯，拉罗替尼在中国上市的脚步越来越近啦!

　　2021年5月20日，国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)官网显示，拜尔的精准治疗药物拉罗替尼新药上市申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理。

　　拉罗替尼审批信息

　　值得一提的是，此次提交的申请包含全部三种剂型：100 毫克胶囊， 25 毫克胶囊，20-mg/mL 儿童口服溶液，这意味着不论是成人还是儿童实体瘤患者，只要存在NTRK融合，即将有机会用到这款救命新药!让我们一起期待这款药物能尽快顺利获批上市!

　　拉罗替尼

　　(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部申请是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)

　　注意!一定要检测解锁"生命之钥"的靶点-NTRK

　　如果说拉罗替尼是一把锁，NTRK基因就是打开这把锁的“生命之钥”，只要有NTRK的融合，相当于是打开了一扇希望的大门。

　　然而这把钥匙却不是每个患者都能获得的。

　　首先是因为存在NTRK基因融合的患者并不多。比如，在中国常见的肺癌，乳腺癌，结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变，而一些罕见的癌症，比如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的频率却高达90%~99%。

　　其次，NTRK基因融合容易漏检。研究人员发现，即使您使用非常好的基于DNA的NGS测试，您仍然可以错过其中一些融合。这是因为检测的内含子的长度受限，很难找到这些融合。最好的检测方法是寻找一种既包含DNA，又具有RNA的分析的检测，以便最大限度地提高检测出这些融合的可能性。这并不是国内所有的检测公司都能做到的。

　　想了解如何检测这种突变的病友，可以咨询全球肿瘤医生网医学部。

　　国内患者如何接受治疗

　　目前拉罗替尼已在美国，日本，欧洲上市，但成人每年的费用为393,600美元(近260万人民币)，此价格对于国内患者来说，堪称天价。

　　值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代，近年来我们国家大大提升了对于国际抗癌新药的入市速度，并且加大了自主研发新药的力度。除了即将上市的拉罗替尼，还有两款美国的NTRK抑制剂及五款中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验，正在招募患者，并且已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!

　　 NTRK临床试验