CAR-T疗法在中国已经获批上市,NK细胞疗法DF1001获美国FDA孤儿药称号

　　NK细胞疗法DF1001获FDA孤儿药称号

　　根据Dragonfly Therapeutics, Inc.于2021年11月9日发布的公告，NK细胞疗法DF1001获得了FDA授予的孤儿药称号，作为食管癌患者的一种潜在治疗选择。

　　DF1001是一种自然杀伤细胞(NK细胞)疗法，靶向HER2，目前正在进行人体Ⅰ/Ⅱ期临床试验(NCT04142711)，评估其在HER2实体瘤患者当中的安全性与初步疗效。

　　该预计预计招募共计220例患者，第一阶段将完成剂量递增试验，寻找药物的最佳用药剂量。目前的招募中心位于美国。

　　自然杀伤细胞，即我们所说的NK细胞，是一种作用于人体体液免疫阶段的免疫细胞。它的功能正如它的名字所描述，“自然”“杀伤”。

　　“杀伤”代表了其对于癌细胞(以及其它病原体)的作用效果，“自然”则是指，NK细胞杀伤癌细胞的效果，并不依赖其它的免疫细胞(比如B细胞)来呈递抗原——这是一种非常独立的，能够自己发现癌细胞、自己攻击癌细胞的免疫细胞。

　　除了独立自主，NK细胞还特别“乐于助人”。通过NK细胞杀死癌细胞并释放抗原，B细胞可以产生更多有针对性的抗体，进而激活更多的T细胞，更好地消除癌细胞。

　　总而言之，NK细胞在抗癌的过程当中就像是一个“前哨”，可以与癌细胞战斗，也会将癌细胞的信息传给其它的“战士”，号召大家共同抗癌。

　　食管癌在癌症当中所占的比例并不高，但恶性程度很高，患者治疗效果并不理想。HER2在食管癌患者当中，属于检出率非常高的一种靶标。针对这一靶标的NK细胞疗法又能为我们带来什么惊喜呢?

　　我们拭目以待。

　　NK疗法在中国的发展并没有那么迅速，我国的癌症患者能够接触到的细胞疗法，就是大名鼎鼎的CAR-T疗法。借着这个机会，今天我们简单向大家科普一下什么是CAR-T细胞疗法。

　　抗癌"黑科技"之CAR-T细胞疗法

　　相信不少患者对于CAR-T疗法已经有了一个比较初步的了解。

　　免疫细胞是人体内自然拥有的一支抗癌“军团”，健康人正是凭着它们的力量免于遭受包括癌症等在内的各类疾病。但在癌症患者体内，这支“军团”或力量衰弱、或受到限制、或找不到癌细胞、或被阻拦在癌细胞生存的区域之外，总之最后的结局都是无法清除癌细胞。

　　CAR-T疗法正是一种借助免疫细胞杀伤癌细胞的治疗方案。治疗时，医生(研究者)会首先取得一些来自患者自体或一些其它健康供体的免疫T淋巴细胞，在实验室内经过一系列操作，为它们添加上一个能够更好地识别出癌细胞的“嵌合抗原受体”，即“CAR”。

　　然后，研究者会继续将这些修饰完成的CAR-T细胞的数量扩增至百万、千万或上亿，并在治疗时回输入患者体内。这样一方面解决了癌症患者体内免疫细胞力量衰弱的困境，一方面也提升了免疫细胞识别癌细胞的能力。

　　目前，CAR-T细胞疗法是细胞免疫治疗领域发展最快、疗效最好、可信度也最高的一个类型，各类临床试验项目如井喷般涌现，广泛覆盖各类血液系统肿瘤、实体瘤。

　　在中国上市的CAR-T疗法有哪些

　　01、我国第一款

　　2021年6月22日，NMPA批准了首款在中国上市的CAR-T细胞产品益基利仑赛注射液(阿基仑赛;Yescarta，Axicabtagene Ciloleucel，Axi-Cel;FKC876)，用于治疗接受过二线或以上标准治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发性纵隔B细胞癌淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤。

　　根据ZUMA-12试验的结果，益基利仑赛注射液一线治疗的缓解率为85%，其中完全缓解率为74%;治疗曾接受过多线方案治疗的患者，整体缓解率为82%，其中完全缓解率为58%。

　　 CAR-T疗法益基利仑赛注射液治疗数据