脑瘤靶向药物,NTRK靶向药Larotrectinib(拉罗替尼)攻下致命脑瘤堡垒,拉罗替尼脑瘤临床试验招募正在进行中
距离“治愈系”抗癌药物拉罗替尼上市已经有3年，而它的热度丝毫未减，不断在全球的肿瘤学盛会上刷新更高的治疗数据，在更多的癌症类型中显示出卓越的临床效果。
众所周知，中枢神经系统肿瘤是恶性程度极高的一类难治性肿瘤，生存期通常仅为一年左右，并且复发几率将近100%。更严重的是，目前对于中枢神经系统肿瘤的治疗方式仅为手术，放疗，化疗，由于存在血脑屏障，靶向和免疫的药物治疗进展很少，迫切需要新的治疗方式。
而在2021年的ASCO大会上，知名神经系统肿瘤专家Perreault 公布了一期NAVIGATE (NCT02576431)试验和 1/2 期 SCOUT 试验 (NCT02637687)中患有中枢神经系统肿瘤的 NTRK 基因融合阳性的儿科患者和成人接受拉罗替尼治疗后的安全性和有效性，结果非常振奋人心，燃起了脑瘤患者全新的生存希望!
82%患者肿瘤缩小!拉罗替尼有望攻破致命脑瘤堡垒
这项研究结果之所以振奋人心，是因为入组的中枢神经系统肿瘤患者，无论成人还是儿童，在接受Larotrectinib治疗后，产生了快速和持久的反应：在可评估的 28 名患者中，23 名 ，也就是82%患者的病灶都出现了缩小，对于长期无药可用的脑瘤患者来说，因此无论年龄大小，拉罗替尼都带来了新的生存希望!
试验设计：
这项研究结果是基于两项临床试验得出的，共有33例NTRK阳性的中枢神经系统肿瘤成人和儿童患者，包括高级别胶质瘤19例，低级别胶质瘤8例，神经胶质瘤2例，神经上皮瘤2例，中枢神经系统神经母细胞瘤1例，小圆蓝细胞SRBCT瘤1例，值得一提的是，这些患者的平均年龄仅为9岁，并且都是临床上接受了各种治疗后失败的晚期患者，其中NTRK突变的情况：73%)为 NTRK2 融合，15% 为 NTRK1 融合，12% 为 NTRK3 融合。
试验结果：
这两项试验数据非常振奋人心!
客观缓解率(ORR)：30%，其中9%(3例)的患者达到完全缓解(CR，病灶完全消失);
在患有可测量疾病的 28 名患者中，其中 23 名 (82%) 经历了肿瘤缩小;
中位随访 16.5 个月，原发性中枢神经系统肿瘤患者的中位无进展生存期 (PFS) 为 18.3 个月，12 个月中位无进展生存率率为 56%;
该随访期间未达到中位总生存期 (OS)，12 个月 OS 率为 85%，这意味着，85%的晚期患者至少可以生存一年以上。
安全性：
这也是大家关心的一个问题，结果显示Larotrectinib 耐受性良好，没有一个研究参与者因副作用而停止治疗。大多数不良事件 (AE) 为 1 级和 2 级。最常见的神经性不良反应是 1 至 2 级头痛 (18%)。一名患者 (3%) 有 3 级头痛。
“这些结果支持对我们的 CNS 肿瘤患者进行 NTRK 融合测试，尤其是在没有已知驱动因素的情况下，尤其是在患有神经胶质瘤的婴儿中。”--Perreault 教授总结道。
专家建议!所有的中枢神经系统肿瘤患者进行NTRK基因检测
这两项试验的成功给了脑瘤患者巨大的希望，因此，专家要求应该对所有年龄段的原发性中枢神经系统肿瘤患者进行NTRK基因融合的基因检测。
尽管这可能类似于大海捞针，但这些数据已经表明一旦存在NTRK融合，反应率确实非常显着，这种长期的临床获益非常了不起，因此检测的意义重大。
一个3岁的女孩，她在5个月大时被诊断出患有高级神经胶质瘤，在接受了手术和放化疗后，病情持续恶化，临床医生说已经没有更好的治疗办法。但是她的父母不肯放弃，用她的手术组织切片做了全基因组测序，结果显示存在ETV6-NTRK3融合，幸运的是，她入组了larotrectinib(拉罗替尼)的临床试验。仅4周后，她的嗜睡，头痛或呕吐的情况明显好转，饮食良好，说话清晰。6周后，她能够独立行走，可以正常交流，并且精力充沛。到第8周时，她跑步，跳舞并继续学习。下面的CT检查证实了她脑部的病灶已接近完全缓解!
红色箭头：脑部肿瘤治疗2个月后消退，并在5个月后持续缓解;
黄色箭头：2个月时明显改善，5个月时接近完全缓解;
红色圆圈：脑室内病变在2个月后好转，并在5个月后完全消退。
所有癌症类型持续缓解时间超过4年!"传奇"抗癌药拉罗替尼有望在中国上市!
Vitrakvi ®(拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药，自2018年11月获批上市以来，给全球肿瘤界的医生和患者都带来了新的希望和选择。
该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。
(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部申请是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)
当然，这款堪称“治愈系”的传奇抗癌药获批的临床数据的疗效更是让人印象深刻：在TRK融合癌患者的临床试验中，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。被批准用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(治疗NTRK)基因融合的实体瘤治疗。
在2021年6月6日的ASCO大会上，四项不同研究分析证实，拜耳公司的肿瘤精准治疗药物Vitrakvi™(larotrectinib)对于所有年龄，所有的癌症类型具有强大且长期的临床表现：
●不管肿瘤类型如何，不论年龄大小，在所有NTRK融合的癌症患者中，206例可评估的成人和儿童肿瘤患者扩大的汇总数据显示：客观缓解率(ORR)高达75%!并且持续缓解时间(DOR)平均长达4年(49.3个月)以上!值得一提的是，这项数据覆盖了21类不同的癌症类型，意味着拉罗替尼是一款名副其实的适用于几乎所有实体瘤的广谱抗癌“神药”!
●在针对肺癌的研究分析中，larotrectinib在肺癌和原发性中枢神经系统(CNS)TRK融合癌患者中表现出快速和持久的反应，以及长时间的疾病控制。
●患者间的比较显示，与之前的治疗方案相比，使用larotrectinib的大多数TRK融合的肿瘤患者获得了有意义的临床获益。
国内众多的癌症病友们热切的盼望着这款药物能早日来到中国。
近日，国内传来重磅喜讯，拉罗替尼在中国上市的脚步越来越近啦!
2021年5月20日，国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)官网显示，拜尔的精准治疗药物拉罗替尼新药上市申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理。
值得一提的是，此次提交的申请包含全部三种剂型：100 毫克胶囊， 25 毫克胶囊，20-mg/mL 儿童口服溶液，这意味着不论是成人还是儿童实体瘤患者，只要存在NTRK融合，即将有机会用到这款救命新药!让我们一起期待这款药物能尽快顺利获批上市!
国内患者如何接受治疗
目前拉罗替尼已在美国，日本，欧洲上市，但成人每年的费用为393,600美元(近260万人民币)，此价格对于国内患者来说，堪称天价。
值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代，近年来我们国家大大提升了对于国际抗癌新药的入市速度，并且加大了自主研发新药的力度。除了即将上市的拉罗替尼，还有两款美国的NTRK抑制剂及五款中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验，正在招募患者，并且已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!
申请方式：
1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。
2.直接致电全球肿瘤医生网医学部咨询相关医生。
科技的进步，拉罗替尼 Vitrakvi(larotrectinib)等新药物的研发成功是抗癌史上的一次飞跃，我们期待中国自主研发这类抗癌特药也能早日获批上市，将会惠及到更多的中国老百姓。更期盼人类最终完全攻克癌症的那一天!
参考资料：https://raportuldegarda.ro/asco2021-larotrectinib-tumori-sistem-nervos-trk/
注意:
需要特别提醒病友们的是，临床试验并不适合极晚期的患者，比如进展期的脑转移患者，体力评分不佳或卧床不起，肝肾功能低下和贫血较严重者通常无法入组，需要提升免疫，调整身体状态后再进行评估，可以咨询全球肿瘤医生网四叶草营养免疫商城的相关专家寻求改善晚期状态的方案。
此外，正在接受正规治疗的早期患者也要多关注新药进展，一旦病情进展，可以寻求新药的临床试验，做过基因检测的病友可以将报告发到全球肿瘤医生网医学部进行解读，寻找适合的新药方案。
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